Gentherapie

GeneQuine entwickelt Medikamente basierend auf Gentherapie. Das Konzept der Gentherapie ist, genetisches Material in die Zellen des Körpers des Patienten einzubringen. Anhand des eingebrachten genetischen Codes produzieren die Zellen ein bestimmtes Protein, das eine therapeutische Wirkung besitzt. Der Körper des Patienten produziert also das Therapeutikum selbst. Einer der entscheidenden Vorteile dieses Ansatzes ist, dass das therapeutische Protein über einen langen Zeitraum produziert werden kann, im Gegensatz zu konventionellen Medikamenten, die regelmäßig verabreicht werden müssen, da sie vom Körper abgebaut bzw. eliminiert werden. Die Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie wurde bereits bei verschiedenen Krankheiten, wie z.B. bei den Erbkrankheiten Lipoproteinlipase-Defizienz (familiäre Hyperchylomikronämie), Hämophilie, Lebersche kongenitale Amaurose (LCA) sowie Krebs, nachgewiesen.

Die Produktkandidaten von GeneQuine sind Gentransfervehikel der neuesten Generation. Diese Gentherapievektoren dringen effizient in Gelenkzellen ein und führen zu mehrjähriger Genexpression. Ein exzellentes Sicherheitsprofil dieser Vektoren wurde in mehreren Spezies nachgewiesen.

Arthrose

GeneQuine ist auf die Entwicklung gentherapeutischer Arzneimittel zur Behandlung von Arthrose fokussiert. Arthrose ist eine degenerative Gelenkerkrankung, die durch den Verlust von Knorpelmasse und das Auftreten von Entzündungen charakterisiert ist. Patienten mit Arthrose leiden unter Schmerzen in den betroffenen Gelenken sowie unter Schwellungen und Steifheit der Gelenke, die die Funktionalität der Gelenke und die Mobilität des Patienten einschränkt. Arthrose ist weltweit die häufigste Gelenkerkrankung - mit schätzungsweise 80 Millionen betroffenen Menschen in der EU und den USA. Darüber hinaus stellt Arthrose ein großes Gesundheitsproblem bei Haustieren, wie zum Beispiel Pferden mit ca. 1 Million und Hunden mit ca. 18 Millionen Patienten, dar.

Gentherapie zur Behandlung von Arthrose

Eine hohe Wirkstoffkonzentration und eine langanhaltende Bioverfügbarkeit innerhalb des Gelenks stellen zwei der größten Herausforderungen für eine effiziente Therapie der Arthrose dar. Beide Attribute sind Voraussetzung für eine nachhaltige Wirkung und einen krankheitsmodifizierenden Effekt.

Momentan verfügbare Medikamente für die Behandlung von Arthrose sowie Arzneimittelkandidaten, die sich in der Entwicklung befinden, sind überwiegend chemische oder biologische Substanzen, die entweder systemisch verabreicht oder direkt ins betroffene Gelenk injiziert werden. Bei systemischer Verabreichung gelangt nur ein kleiner Teil des Wirkstoffs ins Gelenk. Direkt ins Gelenk injizierte Arzneimitteln hingegen, werden schnell von physiologischen Mechanismen abgebaut, was zu nur kurzer Bioverfügbarkeit führt. Wiederholte Gelenkinjektionen sind bei chronischen Krankheiten wie Arthrose allerdings nicht möglich.

Eine einmalige Gelenkinjektion eines gentherapeutischen Arzneimittels ist in der Lage in Gelenkzellen eine Langzeit-Produktion eines therapeutischen Proteins zu etablieren. So können optimale Wirkstoffkonzentrationen und Bioverfügbarkeit in von Arthrose betroffenen Gelenken erreicht werden.