Gentherapie

GeneQuine entwickelt Medikamente basierend auf Gentherapie. Das Konzept der Gentherapie ist es, genetisches Material in die Zellen des Körpers des Patienten einzubringen. Anhand des eingebrachten genetischen Codes produzieren die Zellen ein bestimmtes Protein, das eine therapeutische Wirkung besitzt. Der Körper des Patienten produziert also das Therapeutikum selbst. Einer der entscheidenden Vorteile dieses Ansatzes ist, dass das therapeutische Protein über einen langen Zeitraum produziert werden kann, im Gegensatz zu konventionellen Medikamenten, die regelmäßig verabreicht werden müssen, da sie vom Körper abgebaut bzw. eliminiert werden. Die Sicherheit und Wirksamkeit der Gentherapie wurde bereits bei verschiedenen Krankheiten nachgewiesen und mehrere gentherapeutische Arzneimittel haben Marktzulassungen erhalten.

GeneQuines Gentherapievektor-Technologie

GeneQuines Gentherapie-Produktkandidaten basieren auf einer bestimmten Vektortechnologie, die Helper-dependent Adenoviral Vectors (HDAd) bezeichnet wird. HDAds sind die neueste Generation von adenoviralen Vektoren, die sich durch geringere Immunogenität im Vergleich zu früheren Generationen und Langzeit-Genexpression auszeichnen. Zu den Vorteilen der HDAds im Vergleich zu anderen häufig verwendeten Gentherapievektoren zählt eine hohe Transduktionseffizienz in vielen Geweben (in den meisten Fällen höher als mit adeno-assoziierten Viren (AAV)), insbesondere in Gelenken und Bandscheiben. Darüber hinaus bieten HDAds den Vorteil, dass sie bis zu 30 kilo Basenpaare DNA aufnehmen können (zum Vergleich: AAV-Vektoren können 2,5-5 kilo Basenpaare DNA aufnehmen), wodurch Gentherapie mit großen Genen und Kombinationen von Genen möglich wird.

Arthrose

Arthrose ist eine chronische degenerative Gelenkerkrankung, die durch den Verlust von Knorpelmasse und das Auftreten von Entzündungen und Schmerzen charakterisiert ist. Arthrose kann eine Vielzahl von Gelenken betreffen wie zum Beispiel die Gelenke der Knie, Hüften, Knöchel, Schultern, Hände und Finger. GeneQuine fokussiert sich zunächst auf Patienten mit Kniearthrose. Kniearthrose zeichnet sich oft durch Gelenkschmerzen sowie geschwollene und versteifte Gelenke aus, wodurch Patienten in ihrer Lebensqualität und Mobilität eingeschränkt sind. Kniearthrose betrifft zur Zeit ungefähr 36 Millionen Patienten in den sieben größten Gesundheitsmärkten (USA, Deutschland, Frankreich, Großbritannien, Spanien, Italien, Japan).

Gentherapie zur Behandlung von Arthrose

Eine hohe Wirkstoffkonzentration und eine langanhaltende Bioverfügbarkeit innerhalb des Gelenks stellen zwei der größten Herausforderungen für eine effiziente Therapie der Arthrose dar. Beide Attribute sind Voraussetzung für eine nachhaltige Wirkung und einen krankheitsmodifizierenden Effekt.

Momentan verfügbare Medikamente für die Behandlung von Arthrose sowie Arzneimittelkandidaten, die sich in der Entwicklung befinden, sind überwiegend chemische oder biologische Substanzen, die entweder systemisch verabreicht oder direkt ins betroffene Gelenk injiziert werden. Bei systemischer Verabreichung gelangt nur ein kleiner Teil des Wirkstoffs ins Gelenk. Direkt ins Gelenk injizierte Arzneimitteln hingegen, werden schnell von physiologischen Mechanismen abgebaut, was zu einer kurzen Bioverfügbarkeit führt. Wiederholte Gelenkinjektionen sind bei chronischen Krankheiten wie Arthrose jedoch nicht möglich.

Eine einmalige Gelenkinjektion von GeneQuines gentherapeutischen Arzneimitteln ist in der Lage in Gelenkzellen eine Langzeit-Produktion eines therapeutischen Proteins zu etablieren. So können optimale Wirkstoffkonzentrationen und Bioverfügbarkeit in von Arthrose betroffenen Gelenken erreicht werden, während die Wirkstoffkonzentrationen im übrigen Körper minimal sind. Daher ist es zu erwarten, dass GeneQuines gentherapeutisches Arzneimittel zu einer nachhaltigen symptomatischen und krankheitsmodifizierenden (sogenannte „disease-modifying“) Wirkung in der Behandlung von Arthrose führt.

Bandscheibendegeneration

Chronischer Rückenschmerz gehört zu den größten Krankheitsleiden der Welt und betrifft rund 100 Millionen Menschen in der EU und den USA. In ungefähr 34% der Fälle, ist Bandscheibendegeneration die Ursache für die Rückenschmerzen, das heißt es gibt momentan ca. 34 Millionen Patienten mit Bandscheibendegeneration. Zur Zeit sind nur symptomatische Arzneimittel für die Behandlung von Schmerzen aufgrund von Bandscheibendegeneration verfügbar während Patienten im Endstadium oft Operationen unterzogen werden.

Gentherapie von Bandscheibendegeneration

Die Behandlung der Bandscheibendegeneration stellt eine besondere Herausforderung dar. Da Bandscheiben weitestgehend nicht durchblutet sind, können systemisch verabreichte Arzneimittel nur sehr schlecht das Innere von degenerierten Bandscheiben erreichen. Daher entwickelt GeneQuine gentherapeutische Arzneimittel, die direkt in die betroffenen Bandscheiben injiziert werden (intradiskale Injektion). Nachdem das Gentherapeutikum in die Bandscheibenzellen eintritt, ist zu erwarten, dass diese Zellen therapeutische Proteine über einen langen Zeitraum produzieren, da Bandscheibenzellen eine sehr stabile Zellpopulation darstellen. Dadurch soll der Zustand der betroffenen Bandscheiben nachhaltig verbessert und die Symptome gelindert werden, während die Wirkstoffkonzentration im Rest des Körpers minimal ist.